Qfitlia (Fitusiran), um novo tratamento para hemofilia baseado em siRNA, recebeu aprovação da FDA. Trata-se de uma terapia baseada em RNA de interferência pequeno (siRNA) que interfere com anticoagulantes naturais, como a antitrombina (AT) e o inibidor da via do fator tecidual (TFPI). O siRNA se liga ao mRNA da AT no fígado e bloqueia a tradução da AT, reduzindo assim a antitrombina e aumentando a geração de trombina. É administrado por injeção subcutânea, iniciando-se a cada dois meses. A dose e a frequência das injeções são ajustadas utilizando o teste diagnóstico complementar INNOVANCE Antithrombin, que garante a atividade da antitrombina na faixa terapêutica. A dose fixa não foi aprovada. O novo tratamento é significativo para os pacientes por ser administrado com menor frequência do que outras opções existentes.
Qfitlia (fitusiran) foi aprovado nos EUA (em 28 de março de 2025) para profilaxia de rotina para prevenir ou reduzir a frequência de episódios de sangramento em adultos e crianças de 12 anos de idade ou mais com hemofilia A ou hemofilia B, com ou sem inibidores do fator VIII ou IX (anticorpos neutralizantes). O novo tratamento é significativo porque é administrado com menos frequência (começando uma vez a cada dois meses) do que outras opções existentes.
Distúrbios hemorrágicos na hemofilia são causados devido à inadequação de fatores de coagulação. A hemofilia A é causada devido à deficiência do fator de coagulação VIII (FVIII), enquanto a hemofilia B é devido a baixos níveis de fator IX (FIX). A falta do fator XI funcional é responsável pela hemofilia C. Essas condições são tratadas pela infusão de fator de coagulação preparado comercialmente ou um produto não fator como substituição funcional do fator ausente.
Octocog alfa (Advate), que é uma versão "geneticamente modificada usando tecnologia de DNA" do fator de coagulação VIII, é comumente usado para o tratamento preventivo e sob demanda da hemofilia A. Para a hemofilia B, nonacog alfa (BeneFix), que é uma versão modificada do fator de coagulação IX, é comumente usado.
Hympavzi (marstacimab-hncq) foi aprovado nos EUA (em 11 de outubro de 2024) e na UE (em 19 de setembro de 2024) como um novo medicamento para prevenção de episódios de sangramento em indivíduos com hemofilia A ou hemofilia B. É um anticorpo monoclonal humano que previne episódios de sangramento ao atingir a proteína anticoagulante natural chamada “inibidor da via do fator tecidual” e reduz sua atividade anticoagulante, aumentando assim a quantidade de trombina. Este é o primeiro tratamento não fatorial e uma vez por semana para hemofilia B.
Outro anticorpo monoclonal, Concizumab (Alhemo) foi aprovado nos EUA (em 20 de dezembro de 2024) e na UE (em 16 de dezembro de 2024) para prevenção de episódios de sangramento em pacientes com hemofilia A com inibidores do fator VIII ou hemofilia B com inibidores do fator IX. Alguns pacientes com hemofilia em “medicamentos de fator de coagulação” para tratamento de sua condição de distúrbio de sangramento desenvolvem anticorpos (contra os medicamentos de fator de coagulação). Os anticorpos formados inibem a ação dos “medicamentos de fator de coagulação”, tornando-os menos eficazes. Concizumab (Alhemo), administrado diariamente como injeção subcutânea, destina-se a tratar esta condição que tem sido tradicionalmente tratada pela indução de tolerância imunológica por meio de injeções diárias de fatores de coagulação.
Enquanto mpavzi (marstacimab-hncq) e Concizumab (Alhemo) são anticorpos monoclonais, o novo tratamento Qfitlia (fitusiran) é um pequeno RNA interferente (siRNA) terapêutico que interfere com anticoagulantes naturais, como antitrombina (AT) e inibidor da via do fator tecidual (TFPI). Ele se liga ao mRNA AT no fígado e bloqueia a tradução AT, reduzindo assim a antitrombina e melhorando a geração de trombina.
Qfitlia (fitusiran) é administrado como injeção subcutânea, começando uma vez a cada dois meses.
A dose e a frequência das injeções são ajustadas usando o diagnóstico complementar INNOVANCE Antithrombin que garante a atividade da antitrombina na faixa alvo. A dose fixa não é aprovada. Apesar disso, o novo tratamento é significativo para os pacientes porque é administrado com menos frequência do que outras opções existentes.
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Referências:
- Comunicado de imprensa da FDA – FDA aprova novo tratamento para hemofilia A ou B, com ou sem inibidores de fator. Publicado em 28 de março de 2025. Disponível em https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
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Artigo relacionado:
- Concizumab (Alhemo) para hemofilia A ou B com inibidores (29 dezembro 2024)
- Hympavzi (marstacimab): Novo tratamento para hemofilia (12, outubro de 2024)
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, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}