Terapia com células-tronco mesenquimais (MSC): FDA aprova Ryoncil 

Ryoncil foi aprovado para o tratamento da doença aguda do enxerto contra hospedeiro refratária a esteroides (SR-aGVHD), uma condição com risco de vida que pode resultar do transplante de células-tronco sanguíneas realizado para substituir células-tronco defeituosas do receptor em certos tipos de cânceres sanguíneos, distúrbios sanguíneos ou distúrbios do sistema imunológico. Isso torna Ryoncil a primeira terapia MSC (células-tronco mesenquimais) aprovada pela FDA. Ryoncil contém MSCs isoladas da medula óssea de doadores humanos adultos saudáveis ​​que podem se diferenciar em vários outros tipos de células. Infusões intravenosas de células estromais mesenquimais (MSCs) fornecem benefícios de sobrevivência.  

Em 18 de dezembro de 2024, a FDA aprovou o Ryoncil (remestemcel-L-rknd), uma terapia com células estromais mesenquimais (MSC) alogênicas (de doador) derivadas da medula óssea para o tratamento da doença do enxerto contra o hospedeiro aguda refratária a esteroides (DECH-a-RE) em pacientes pediátricos com 2 meses de idade ou mais. Isso torna o Ryoncil a primeira terapia com MSC (células-tronco mesenquimais) aprovada pela FDA.

Ryoncil contém MSCs isoladas da medula óssea de doadores humanos adultos saudáveis, que podem se diferenciar em vários outros tipos de células.  

A doença aguda do enxerto contra hospedeiro refratária a esteroides (SR-aGVHD) é uma condição séria e com risco de vida que pode ter consequências de saúde significativas e abrangentes, incluindo danos a múltiplos órgãos, redução da qualidade de vida e risco de morte em pacientes afetados. Isso pode ocorrer como uma complicação do transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (sangue) (alo-HSCT).   

No alo-HSCT, um paciente recebe células-tronco hematopoiéticas de um doador saudável para substituir suas próprias células-tronco e formar novas células sanguíneas, um procedimento geralmente feito como parte do tratamento de certos tipos de câncer no sangue, distúrbios sanguíneos ou distúrbios do sistema imunológico. 

A aprovação do Ryoncil segue a avaliação de sua segurança e eficácia em um estudo multicêntrico de braço único envolvendo 54 participantes pediátricos com SR-aGVHD que foram submetidos a alo-HSCT. Os participantes receberam um total de oito infusões intravenosas de Ryoncil duas vezes por semana durante quatro semanas consecutivas. A avaliação da eficácia foi baseada principalmente na taxa e duração da resposta ao tratamento 28 dias após o início do Ryoncil. 

Em outro estudo para SR-aGVHD após alo-HSCT, descobriu-se que uma combinação de MSCs e basiliximab (um anticorpo monoclonal usado para prevenir a rejeição de transplantes) leva a uma taxa de resposta completa (RC) muito melhor do que o basiliximab sozinho.

Foi observado em ensaios clínicos que infusões intravenosas de células estromais mesenquimais (MSCs) proporcionam benefícios de sobrevivência. 

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Referências:  

1. Comunicado de imprensa da FDA – FDA aprova a primeira terapia com células estromais mesenquimais para tratar doença aguda do enxerto contra o hospedeiro refratária a esteroides. Publicado em 18 de dezembro de 2024. Disponível em https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. Células estromais mesenquimais mais basiliximab melhoram a resposta da doença aguda do enxerto contra hospedeiro refratária a esteroides como terapia de segunda linha: um ensaio clínico multicêntrico, randomizado e controlado. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. Resultados de segurança de dois anos de células estromais mesenquimais derivadas de células iPS em doença aguda do enxerto contra hospedeiro resistente a esteroides. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

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